GS030 pour la Rétinite Pigmentaire (RP)

GS030 est une combinaison innovante de deux éléments complémentaires :

• Un produit de thérapie génique codant pour une protéine channelrhodopsine photoactivable et délivrée par un vecteur de thérapie génique AAV2 modifié, appelé AAV2 7m8 ; et

• Des lunettes biomimétiques qui stimulent les cellules de la rétine transformées. Les images sont projetées sur la rétine par une source de lumière qui utilise une longueur d’onde spécifique.

GS030 utilise l’optogénétique, une technique biologique qui implique le transfert d’un gène codant pour une protéine sensible à la lumière, qui à son tour permet aux cellules neuronales transfectées de répondre à une stimulation lumineuse. GS030 comprend un vecteur de thérapie génique AAV2 issu de la bioingénierie (pour lequel nous possédons les droits brevetés en optogénétique) qui introduit le gène d’une protéine photosensible à l’intérieur du noyau des cellules-cibles, dans notre cas les cellules ganglionnaires de la rétine, ou CGR. Ce gène confère une fonction photosensible aux CGR en bonne santé et préservées, indépendamment de toute mutation génétique spécifique sous-jacente qui provoquait la dégénérescence des photorécepteurs.

Cependant, étant donné que les cellules exprimant les protéines optogénétiques sont moins sensibles à la lumière que les photorécepteurs normaux, la vision dans des conditions habituelles de luminosité n’est probablement pas possible sans une intervention supplémentaire. GS030 inclut également des lunettes biomimétiques, qui vont imiter l’activité de la rétine normale en capturant l’information visuelle et en amplifiant la stimulation lumineuse sur les cellules neuronales transduites à la longueur d’onde appropriée.